Болезнь БАС (боковой амиотрофический склероз), также известная как болезнь Лу Герига, — это прогрессирующее, неизлечимое неврологическое заболевание, при котором постепенно отмирают двигательные нейроны головного и спинного мозга. В результате мышцы человека ослабевают, атрофируются, и он постепенно теряет способность двигаться, говорить, глотать и дышать.
Сложности в лечении БАС:
- Неизлечимость
На сегодняшний день не существует лекарства, которое могло бы остановить или вылечить БАС. Терапия направлена на замедление прогрессии симптомов и улучшение качества жизни. - Быстрое прогрессирование
У большинства пациентов симптомы нарастают в течение 2–5 лет после постановки диагноза, приводя к полной потере двигательных функций. - Индивидуальность протекания
У разных людей БАС протекает по-разному — у кого-то медленно, у кого-то очень агрессивно. Это усложняет выбор терапии. - Отсутствие ранней диагностики
Болезнь трудно диагностировать на ранней стадии, так как симптомы могут напоминать другие неврологические нарушения. - Высокая потребность в мультидисциплинарной помощи
Требуется постоянное участие невролога, реабилитолога, логопеда, диетолога, психолога и медсестер. - Психологическое и эмоциональное напряжение
Заболевание оказывает сильное влияние не только на пациента, но и на его семью — часто требуется психологическая поддержка. - Стоимость лечения и ухода
Аппараты ИВЛ, специальные кресла, питание через зонд и постоянный уход — всё это требует значительных затрат, особенно в странах с ограниченной системой поддержки пациентов с редкими болезнями.
Лечение БАС (бокового амиотрофического склероза) с помощью стволовых клеток является одним из самых обсуждаемых и одновременно спорных направлений в современной нейромедицине. Вот краткий обзор научного и клинического состояния вопроса:
Что предполагает лечение БАС стволовыми клетками?
Цель терапии — заменить повреждённые нейроны или создать среду, поддерживающую выживание оставшихся нейронов. Варианты клеток:
- Мезенхимальные стволовые клетки (МСК) — из костного мозга, жировой ткани, пуповинной крови;
- Нейральные стволовые клетки — потенциально способны дифференцироваться в нейроны;
- Индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (iPSC) — полученные из клеток самого пациента.
Сложности и ограничения
- БАС — системное заболевание, а не только локальное повреждение, поэтому даже пересадка здоровых клеток не останавливает весь патологический процесс.
- Не все стволовые клетки влияют на восстановление двигательных нейронов . Чаще терапия направлена не на лечение , а на продление жизни
Что есть на сегодня?
- Некоторые клиники в США, Израиле, Японии и Южной Корее проводят экспериментальные процедуры, например, с использованием препарата NurOwn (BrainStorm Cell Therapeutics) — мезенхимальные клетки из костного мозга пациента, обработанные для секреции нейротрофических факторов.
→ Препарат пока не одобрен FDA (США) для широкого применения, так как нет убедительной клинической эффективности. - В России, Украине, Болгарии и других странах лечение БАС стволовыми клетками находится на экспериментальном уровне клинических кейсов использования, и большинство программ не входит в официальные протоколы.
Что мы можем предложить в лечении заболевания БАС
Сейчас мы используем абсолютной новый подход в лечении нейродегенеративных заболеваний стволовыми клетками, клетками предшественников узко дифференцирующих клеток, органеллами и секретирующими факторами роста.
Базовым материалом для лечения являются органеллы нервных узко дифференцированных клеток , а именно нейротропины в сочетании с проводниками ( это могут быть экзосомы, липосомы, другие везикулы и т.д.)
Нейротропины — это группа белков, которые играют ключевую роль в развитии, выживании, поддержании и восстановлении нейронов (нервных клеток). Они особенно актуальны при нейродегенеративных заболеваниях, включая БАС.
Основные нейротропины:
- BDNF (нейротрофический фактор головного мозга — brain-derived neurotrophic factor)
- NGF (фактор роста нервов — nerve growth factor)
- NT-3 (нейротрофин-3)
- NT-4/5 (нейротрофин-4/5)
Основные функции нейротропинов:
| Функция | Описание |
| Выживание нейронов | Предотвращают апоптоз (саморазрушение) нейронов. |
| Рост и дифференцировка | Стимулируют формирование новых нейронов и отростков (аксоны, дендриты). |
| Регенерация | Способствуют восстановлению повреждённых нейронов и связей. |
| Синаптическая пластичность | Улучшают передачу сигналов между нейронами (ключ к обучению и памяти). |
| Противовоспалительное действие | Уменьшают нейровоспаление, которое сопровождает БАС и другие болезни. |
Роль в лечении БАС:
- При БАС наблюдается снижение уровня BDNF и других нейротропинов.
- Многие экспериментальные подходы (включая стволовые клетки и генные терапии) направлены на повышение выработки нейротропинов, особенно BDNF.
- Исследуются лекарственные средства и биомолекулы, способные активировать рецепторы нейротропинов (Trk-рецепторы).
Почему это важно:
Нейротропины — один из ключевых факторов, благодаря которым нервная система может адаптироваться, восстанавливаться и бороться с дегенерацией. Повышение их уровня может замедлить или частично компенсировать разрушение нейронов при БАС и других заболеваниях (например, Паркинсон, Альцгеймер, рассеянный склероз).
Нейротропины обладают огромным потенциалом для лечения БАС, но их прямая доставка в мозг или спинной мозг крайне затруднена. Именно поэтому используют проводники, такие как экзосомы — микроскопические наноструктуры, способные безопасно транспортировать биомолекулы к нейронам.
Почему нейротропинам нужны «проводники» (например, экзосомы):
| Проблема | Роль экзосом |
| 1. Короткий период полураспада в организме | Экзосомы защищают нейротропины от быстрого разрушения в крови. |
| 2. Плохое проникновение через гематоэнцефалический барьер (ГЭБ) | Экзосомы способны пересекать ГЭБ, доставляя полезные вещества прямо в мозг/спинной мозг. |
| 3. Неизбирательное действие — попадание в другие ткани | Экзосомы можно настроить на целевые клетки, например, на нейроны. |
| 4. Неэффективная доставка в нужные зоны | Они действуют как «нанотранспорт» — направляют BDNF, NGF и другие нейротропины в поражённые участки. |
Как это работает (упрощённо):
- В лаборатории загружают нейротропины (например, BDNF) в экзосомы.
- Этот состав вводится в организм (инъекция)
- Они находят нейроны (благодаря молекулам наведения) и сливаются с ними.
- Нейротропин попадает внутрь клетки — активирует выживание и восстановление.
Почему это важно при БАС:
- БАС разрушает мотонейроны, и просто ввести BDNF — недостаточно: он не достигнет цели.
- Экзосомы, особенно полученные из мезенхимальных стволовых клеток, становятся идеальными «носителями», потому что:
- они биосовместимы,
- не вызывают иммунного ответа,
- могут быть модифицированы для точной доставки.
Что влияет на успех терапии БАС:
— ранний период проявления болезни , первые признаки, при которых еще пациент самостоятельно ходит, кушает, дышит
— более взрослый возраст ( не дети). Это означает , что заболевание не генетического спектра, а приобретенное и более управляемое при терапии
— терапия направлена на выживание и продление жизни – это не лечение!!
— ежегодная терапия , которая дает реальные шансы пациенту продлить жизнь на 10-15 лет, возможно и больше.
Реальный текущий кейс протокола лечения БАС:
Пациент обратился в 48 лет с первыми признаками манифестации болезни. Прошел терапию полного цикла ( обычно это 4-5 дней). Каждый год пациент получает терапию, что дает возможность продолжать жить. Сейчас пациенту 64 года. Пациент живет в Саудовской Аравии, и ежегодно наша лаборатория отправляет ему его протокол лечения ( все необходимые дозировки стволовых клеток ) для самостоятельного введения у себя в стране. Это значительно снижает для пациента стоимость терапии. Доставкой клеточного материала занимается специальная компания, которая специализируется на перевозках био материалов с соблюдением полного контроля качества. Наши специалисты полностью контролируют протокол введения дистанционно с предварительной подготовкой мед персонала, что вводит эту терапию.
