Мышечные дистрофии — это генетические или пост травматические состояния, из-за которых мышцы становятся все слабее. Исследователи исследуют несколько новых подходов, в том числе генную терапию и терапию стволовыми клетками, для решения проблем, связанных с этими серьезными заболеваниями. Недавно д-р Ёсицугу Аоки из Национального центра неврологии и психиатрии в Токио и его коллеги привлекли результаты исследований со всего мира, чтобы составить картину текущего состояния исследований стволовых клеток, полученных в этой области. Это касается нескольких многообещающих новых открытий, дающих надежду пациентам с этими потенциально опасными для жизни состояниями.
Мышечные дистрофии — это группа генетических нарушений, которые со временем вызывают постепенное ослабление мышц. Это результат мутаций в некоторых генах, несущих код основных мышечных белков. Некоторых людей с этими заболеваниями теперь можно лечить стволовой терапией, которая временно восстанавливает функцию этих белков. К сожалению, это лечение не всегда эффективно и иногда может вызвать нежелательный иммунный ответ. Это не лекарство.
Стволовые клетки в настоящее время проходят испытания по нескольким показаниям из-за очень широкого диапазона потенциальных механизмов действия. «При мышечных дистрофиях МСК могут действовать как терапевтический агент несколькими способами», — отметили ученые. К ним относятся дифференциация в мышечные клетки-предшественники, которые могут сливаться с поврежденными проблемами и восстанавливать экспрессию дистрофина, выделяя иммуномодулирующие, противовоспалительные и другие факторы, которые могут уменьшить воспаление и улучшить другие признаки заболевания, а также улучшить нервный компонент заболевания.
Предыдущие исследования также показали, что «МСК, полученные из пуповины, имеют много преимуществ перед МСК, выделенными из других источников», — пишут авторы. «Хотя стволовые клетки не могут устранить лежащие в основе генетические состояния, их разнообразные терапевтические свойства могут смягчить последствия вовлеченных мутаций», «Наше исследование описывает клинические результаты сострадательного использования MSC у пациентов с мышечными дистрофиями, леченных в реальных условиях».
В испытании приняли участие 22 человека с различными типами мышечных дистрофий. Группа была разделена на мужчин и женщин поровну, а средний возраст составлял 33 года. Каждый человек получил от 1 до 5 внутривенных и / или интратекальных инъекций на курс лечения двумя курсами каждые два месяца. Затем мышечная сила оценивалась с использованием набора компьютеризированных силомеров CQ Dynamometer.
«В группе в целом мы увидели значительное улучшение в нескольких мышцах тела, в том числе в конечностях, бедрах, локтях и плечах», — прокомментировали научные сотрудники . Авторы далее сообщили: «В целом индивидуальный ответ на лечение был неоднородным. В наиболее успешном случае пациент начал двигаться без костыля, прекратил реабилитацию и вернулся на постоянную работу … Наше исследование показало объективное и значительное улучшение мышечной силы у 12 пациентов (54,5%). Это улучшение привело к улучшению походки у трех пациентов и улучшению результатов по шкале моторики еще у трех пациентов; в целом, у 6 из 22 (27,3%) пациентов польза от терапии была достаточно значительной, чтобы улучшить их клинические параметры ».
Как работают стволовые клетки в поврежденных мышцах:
Улучшение мышечных волокон: стволовые клетки без генетического дефекта ( донорские), могут быть введены в мышцы пациента, где они регенерируют рабочие мышечные волокна, чтобы заменить поврежденные.
Уменьшение воспаления: при мышечной дистрофии поврежденные мышцы сильно воспаляются. Это воспаление ускоряет дегенерацию мышц. Стволовые клетки могут выделять химические вещества, которые уменьшают воспаление, замедляя развитие болезни.
В лечении данного заболевания стволовые клетки больше выполняют терапевтическую функцию улучшения состояния на определенный период времени, из-за генного происхождения болезни.
Более детальная информация по тел.: +38(097)252-48-76 или на e-mail: info@bioage.com.ua